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高中學歷父親迴應救兒子自制藥 究竟什麼情況??

2021年09月30日 09:20 來源:深港在線綜合 
近日,高中學歷的徐偉為救兒子自制藥用級化合物的故事引發熱議。具體怎麼回事?

  高中學歷父親迴應救兒子自制藥

  【集運4px】今日消息,#高中學歷父親迴應救兒子自制藥#一熱門話題衝上平台熱搜引發眾多關注與討論。近日,高中學歷的徐偉為救兒子自制藥用級化合物的故事引發熱議。這位父親迴應稱:將投入基因編輯工具研究,希望系統性學習為將來的治療打下基礎。

  據瞭解,日前,有個話題“他不是藥神只是個父親”迅速登上了熱搜,為救患罕見病兒子,高中學歷的父親自制藥、自學基因編輯,實在令人動容!這位父親,名叫徐偉。兒子小灝洋,患一種罕見病:Menkes綜合症。因為求藥無門,徐偉做了一個“瘋狂”的決定——自己製藥救兒子。

  這位父親在受訪時説道:因為孩子突變的基因在全身都有表達,AAV9介導的基因替代只能夠解決一些更新週期慢的器官的基因問題,最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式,我想在基因替代治療後全身心投入prime editor的基因編輯工具研究中,因為我孩子的突變是重複突變,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個A鹼基,導致終止密碼子提前,蛋白翻譯被阻斷。所以我想通過prime editor工具切除多出的A鹼基,我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養後做為模型細胞,根據突變位點設計prime editor的RNA,通過構建質粒體外驗證編輯效率。也希望有關的專家可以幫幫我。

  網友:父愛如山!

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